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2016-03-01 來(lái)源 :公益時(shí)報(bào)??作者 :
“隨著國(guó)家經(jīng)濟(jì)的發(fā)展，醫(yī)療水平的進(jìn)步，社會(huì)保障體系的健全，我國(guó)大陸地區(qū)甲型血友病發(fā)病率正呈大幅上升趨勢(shì)，用藥需求也隨之逐年增加。但目前我國(guó)生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的能力卻遠(yuǎn)遠(yuǎn)滿足不了患者的需求。”今年兩會(huì)期間，全國(guó)人大代表軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院生物工程研究所所長(zhǎng)陳薇將提出“保障血友病患者用藥，推動(dòng)價(jià)撥冷沉淀工作”的建議。
甲型血友病是以出血傾向?yàn)橹饕憩F(xiàn)的一種疾病，患者往往因關(guān)節(jié)及深部肌肉發(fā)生反復(fù)出血而導(dǎo)致肢體活動(dòng)障礙甚至殘疾，手術(shù)后延遲性出血或內(nèi)臟出血更可能危及生命。
“目前對(duì)甲型血友病尚無(wú)有效根治方式。但如果按照預(yù)防治療方式給患者注射補(bǔ)充正常人所需量的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，即使是重度甲型血友病患者，也可以過(guò)上幾乎和正常人一樣的生活。”陳薇說(shuō)。
根據(jù)中國(guó)血友之家的統(tǒng)計(jì)，2015年我國(guó)大陸地區(qū)甲型血友病患病人數(shù)約為12000人，而在2010年登記在冊(cè)的甲型血友病患病人數(shù)僅為7000人。短短的5年間，血友病登記患者數(shù)增長(zhǎng)了70%。
特別是2007年，隨著國(guó)家醫(yī)保政策的完善，人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品由職工醫(yī)保擴(kuò)充到城鎮(zhèn)居民醫(yī)保，血友病患者長(zhǎng)期壓制的治療需求得到快速釋放，然而藥品產(chǎn)量并沒(méi)有相應(yīng)增產(chǎn)，從而導(dǎo)致當(dāng)年人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品發(fā)生供應(yīng)短缺。
資料統(tǒng)計(jì)顯示：2007年以前，全國(guó)生產(chǎn)的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品總和僅為20～25萬(wàn)瓶左右，到2013年達(dá)到40萬(wàn)瓶左右并逐年以10%～20%的比例穩(wěn)定增加。
與此同時(shí)，我國(guó)每年登記的患者數(shù)正持續(xù)增長(zhǎng)，且患者的需求正逐步從滿足基本治療向預(yù)防治療轉(zhuǎn)變。以12000患者、每人每年預(yù)防治療用藥量300瓶計(jì)算，我國(guó)大陸地區(qū)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的需求量約為360萬(wàn)瓶，而目前的產(chǎn)量?jī)H為80～90萬(wàn)瓶，遠(yuǎn)不能滿足患者人數(shù)以及用藥需求的增長(zhǎng)。
陳薇介紹，人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的生產(chǎn)原料為血漿融化后形成的冷沉淀。由于人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品生產(chǎn)廠家的原料血漿量有限，故冷沉淀也有限，造成因原料短缺導(dǎo)致藥品短缺的情況。
為解決甲型血友病患者的基本用藥，自2008年國(guó)家食藥監(jiān)總局批準(zhǔn)使用價(jià)撥冷沉淀生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品以來(lái)，2011～2014年國(guó)內(nèi)廠家為市場(chǎng)提供了24%～50%的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，價(jià)撥冷沉淀的社會(huì)效益十分明顯。截至目前，從未發(fā)生過(guò)因價(jià)撥冷沉淀引起的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品安全性問(wèn)題。
實(shí)踐證明，繼續(xù)擴(kuò)大價(jià)撥冷沉淀的范圍已成為目前最有效、最快捷、最可行、最安全的解決方法。陳薇推算，如果行業(yè)內(nèi)能充分開(kāi)展價(jià)撥冷沉淀工作，在現(xiàn)有的采漿能力下，預(yù)期每年可以生產(chǎn)出200萬(wàn)瓶產(chǎn)品(以200IU/瓶計(jì))。而且生產(chǎn)企業(yè)充分利用生產(chǎn)能力后，生產(chǎn)成本也可能隨之下降，從而減輕患者和國(guó)家的負(fù)擔(dān)，無(wú)疑是件一舉多得的義舉。
基于此，陳薇建議：
1.國(guó)家食藥局繼續(xù)進(jìn)一步推動(dòng)和擴(kuò)大價(jià)撥冷沉淀工作的范圍。通過(guò)價(jià)撥冷沉淀，讓有生產(chǎn)能力的企業(yè)快速為社會(huì)提供產(chǎn)品，并在此成功經(jīng)驗(yàn)的基礎(chǔ)上，繼續(xù)擴(kuò)大價(jià)撥范圍到其他的血漿組分，出臺(tái)相關(guān)指南，有序?qū)崿F(xiàn)血漿組分的流通使用，提高血漿綜合利用率。
2.培育民族血液制品龍頭企業(yè)發(fā)展。從國(guó)家安全和民族安全的戰(zhàn)略高度，積極鼓勵(lì)血液制品民族企業(yè)尤其是龍頭企業(yè)的兼并發(fā)展，減少對(duì)進(jìn)口血液制品產(chǎn)品的依賴(lài)，提升我國(guó)血液制品產(chǎn)品的自給率;鼓勵(lì)各血液制品生產(chǎn)企業(yè)對(duì)人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原復(fù)合物的研發(fā)，國(guó)家加快藥品審評(píng)，推動(dòng)研發(fā)藥品盡快投放市場(chǎng)，滿足病患需求。
3.國(guó)家鼓勵(lì)新設(shè)單采漿站。血液制品是現(xiàn)代醫(yī)學(xué)救治多種疾病的基本的、必需的特殊藥品，具有稀缺和不可替代的特性，屬于國(guó)家戰(zhàn)略資源，其生產(chǎn)供應(yīng)關(guān)系到國(guó)家安全和社會(huì)穩(wěn)定，關(guān)系到深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的大局。一個(gè)國(guó)家的獻(xiàn)漿供應(yīng)能力代表著這個(gè)國(guó)家的生產(chǎn)力先進(jìn)程度，更代表著一個(gè)國(guó)家的道德水平。表面看，價(jià)撥冷沉淀只是在現(xiàn)有采漿量的基礎(chǔ)上提高了原料血漿的利用率。從長(zhǎng)遠(yuǎn)角度考慮，提高我國(guó)大陸的血漿采集量，才是從源頭解決人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品緊缺問(wèn)題的根本方式。建議國(guó)家在從嚴(yán)監(jiān)管的基礎(chǔ)上，擴(kuò)大宣傳“獻(xiàn)血獻(xiàn)漿同樣光榮”的理念，統(tǒng)一組織建立血液制品生產(chǎn)與配送機(jī)制，引導(dǎo)國(guó)內(nèi)采集能力強(qiáng)、血漿綜合利用率高的規(guī)?；瘓F(tuán)生產(chǎn)企業(yè)加強(qiáng)血漿站能力建設(shè)，鼓勵(lì)單采漿站新設(shè)的審批，鼓勵(lì)在大中城市設(shè)置漿站，支持能生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的企業(yè)優(yōu)先建漿站，并進(jìn)一步完善血液制品定價(jià)機(jī)制。通過(guò)政府政策指導(dǎo)，優(yōu)化單采血漿站布局，推進(jìn)各地區(qū)采血漿工作的均衡發(fā)展，在血制品需求消耗量大的發(fā)達(dá)省份、地區(qū)等開(kāi)展?jié){站建設(shè)，提高血漿供應(yīng)量，維護(hù)國(guó)民用藥供給安全。
“堅(jiān)持‘開(kāi)源’與‘節(jié)流’并舉，才是我國(guó)血液制品行業(yè)發(fā)展的健康之路。”陳薇說(shuō)。
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