7月22日，由北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會主辦，中國罕見病聯(lián)盟作為指導(dǎo)單位的第五屆罕見病合作交流會在北京召開。本屆大會以“患者參與·對話罕見”為主題，圍繞診療、保障、創(chuàng)新三個關(guān)鍵詞，邀請政府、醫(yī)生、學界、企業(yè)等各界代表和患者組織對話。

    據(jù)介紹，2019年，國家衛(wèi)生健康委遴選324家醫(yī)院組建全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，北京協(xié)和醫(yī)院作為全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的國家級牽頭醫(yī)院，深入開展疑難罕見病研究，但患者如何找到醫(yī)生依舊困難重重。開幕式特別邀請了六位醫(yī)學領(lǐng)域的專家分享自己與罕見病的故事。

    根據(jù)《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》，截至今年2月，基于《第一批罕見病目錄》，共有24種罕見病的30種藥物在國內(nèi)上市但尚未納入醫(yī)保，其中有16種罕見病的全部治療藥物均未納入醫(yī)保。而這16種藥物中有13種藥品年治療費用多為幾十萬元到上百萬元，普通患者家庭難以負擔，用藥可及度面臨極大挑戰(zhàn)。

    此次會議邀請了社會各界的創(chuàng)新家展開對話，希望通過跨界力量在罕見病的診療和保障外探索一條創(chuàng)新之路。

    從公平性問題出發(fā)，罕見病病友代表毛毛表示，從基本醫(yī)保的角度和層面應(yīng)當給予罕見病病友同其他普通參保人一樣的基礎(chǔ)性保障。在基本保障外，華中科技大學馮占春教授也提出需給予罕見病患者額外的支持體系。

    國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司原司長熊先軍表示，中共中央、國務(wù)院早在《關(guān)于完善醫(yī)療保障制度的意見》中已經(jīng)明確提出，要探索罕見病用藥的保障途徑，對罕見病給予特殊保障?！暗厥獗Ｕ蠙C制，絕對不是建立在天價藥基礎(chǔ)上的，一定是建立在談判價格形成基礎(chǔ)上的特殊保障機制，這樣的談判價格也是能反映買方賣方的公平價格?！?/p>

    據(jù)介紹，為更好地服務(wù)罕見病病友，病痛挑戰(zhàn)基金會聯(lián)合30家醫(yī)院、產(chǎn)業(yè)、公益機構(gòu)和互聯(lián)網(wǎng)籌款平臺，共同啟動罕見病綜合服務(wù)網(wǎng)絡(luò)和罕見病議題倡導(dǎo)網(wǎng)絡(luò)，希望聯(lián)動多方力量共筑罕見病服務(wù)支持網(wǎng)絡(luò)。

    本屆交流會還發(fā)布了《罕見皮膚病多層次保障研究報告》，啟動罕見皮膚病患者組織。在公眾倡導(dǎo)方面，會議同步啟動“萬分之一罕見的你”罕見病科普項目，并倡議發(fā)起721中國尿素循環(huán)障礙關(guān)愛日，聯(lián)合60余家患者組織討論協(xié)同社會力量倡導(dǎo)發(fā)聲，為罕見病家庭點亮希望之光。（李慶）