7月22日，由北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會主辦，中國罕見病聯(lián)盟作為指導單位的第五屆罕見病合作交流會在北京召開。本屆大會以“患者參與·對話罕見”為主題，圍繞診療、保障、創(chuàng)新三個關(guān)鍵詞，邀請政府、醫(yī)生、學界、企業(yè)等各界代表和患者組織對話。

    據(jù)介紹，2019年，國家衛(wèi)生健康委遴選324家醫(yī)院組建全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，北京協(xié)和醫(yī)院作為全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的國家級牽頭醫(yī)院，深入開展疑難罕見病研究，但患者如何找到醫(yī)生依舊困難重重。開幕式特別邀請了六位醫(yī)學領(lǐng)域的專家分享自己與罕見病的故事。

    根據(jù)《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》，截至今年2月，基于《第一批罕見病目錄》，共有24種罕見病的30種藥物在國內(nèi)上市但尚未納入醫(yī)保，其中有16種罕見病的全部治療藥物均未納入醫(yī)保。而這16種藥物中有13種藥品年治療費用多為幾十萬元到上百萬元，普通患者家庭難以負擔，用藥可及度面臨極大挑戰(zhàn)。

    此次會議邀請了社會各界的創(chuàng)新家展開對話，希望通過跨界力量在罕見病的診療和保障外探索一條創(chuàng)新之路。

    從公平性問題出發(fā)，罕見病病友代表毛毛表示，從基本醫(yī)保的角度和層面應當給予罕見病病友同其他普通參保人一樣的基礎性保障。在基本保障外，華中科技大學馮占春教授也提出需給予罕見病患者額外的支持體系。

    國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務管理司原司長熊先軍表示，中共中央、國務院早在《關(guān)于完善醫(yī)療保障制度的意見》中已經(jīng)明確提出，要探索罕見病用藥的保障途徑，對罕見病給予特殊保障?！暗厥獗Ｕ蠙C制，絕對不是建立在天價藥基礎上的，一定是建立在談判價格形成基礎上的特殊保障機制，這樣的談判價格也是能反映買方賣方的公平價格。”

    據(jù)介紹，為更好地服務罕見病病友，病痛挑戰(zhàn)基金會聯(lián)合30家醫(yī)院、產(chǎn)業(yè)、公益機構(gòu)和互聯(lián)網(wǎng)籌款平臺，共同啟動罕見病綜合服務網(wǎng)絡和罕見病議題倡導網(wǎng)絡，希望聯(lián)動多方力量共筑罕見病服務支持網(wǎng)絡。

    本屆交流會還發(fā)布了《罕見皮膚病多層次保障研究報告》，啟動罕見皮膚病患者組織。在公眾倡導方面，會議同步啟動“萬分之一罕見的你”罕見病科普項目，并倡議發(fā)起721中國尿素循環(huán)障礙關(guān)愛日，聯(lián)合60余家患者組織討論協(xié)同社會力量倡導發(fā)聲，為罕見病家庭點亮希望之光。（李慶）