近日，由中國初級衛(wèi)生保健基金會發(fā)起、阿斯利康支持的關(guān)愛罕見病患者的“舒入立量援助項目”正式啟動，旨在向符合援助條件的患者援助藥品依庫珠單抗注射液。

    據(jù)估算，我國罕見病人數(shù)超2000萬，他們除了要經(jīng)受病痛折磨，還面臨治療難、用藥貴、無法融入社會等問題。全球僅有不到10%的罕見病有已批準的治療藥物或方案，而被批準上市的藥品由于開發(fā)成本較高，大多數(shù)患者家庭難以負擔(dān)。罕見病藥品可及、可負擔(dān)是患者家庭的殷切盼望，完善罕見病患者醫(yī)療保障對于防止“因病致貧”具有重要意義。

    中國初級衛(wèi)生保健基金會理事長曹錫榮介紹了基金會過去26年中在全國34個?。ㄊ?、區(qū)）、1000余個縣市區(qū)開展公益活動的情況。受益群體超2億人次。近十年來，基金會捐資捐物折合人民幣超過兩百億元。

    曹錫榮表示，“當(dāng)前中國人罕見病、危重病的發(fā)病率依然較高，大病風(fēng)險仍非單個家庭所能抵御。為成為我國醫(yī)療保障和醫(yī)療救助體系的有益補充，中國初級衛(wèi)生保健基金始終在探索和嘗試與多方社會資源整合，構(gòu)建多方共付模式以降低病患實際支付成本。使患者獲益?！?/p>

    中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院血液科主任韓冰教授表示，“目前我國大多數(shù)罕見病患者僅僅局限于頭痛醫(yī)頭、腳痛醫(yī)腳的對癥治療。這樣的治療效果實際上是很差的，很多患者因此導(dǎo)致并發(fā)癥嚴重影響生活質(zhì)量，甚至造成死亡。如果他們能夠得到規(guī)范化治療，就可以改善生活質(zhì)量，重新回歸正常的工作和學(xué)習(xí)。

    據(jù)悉，“舒入立量援助項目”計劃在全國范圍開展，預(yù)計覆蓋50余家項目醫(yī)院、110多名項目醫(yī)生、30余家項目藥房。項目將為確診為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、非典型溶血尿毒癥綜合征（aHUS）的低收入患者提供援助。在項目執(zhí)行期間，患者每自行使用依庫珠單抗藥品治療1個月，即可獲1個月治療所需的依庫珠單抗藥品援助，以此幫助患者得到長期有效的治療。

    北京大學(xué)第一醫(yī)院腎內(nèi)科主任趙明輝教授分享了對開展患者援助項目的看法。他認為，“現(xiàn)階段患者援助主要聚焦罕見病、疑難病、危重癥等影響大、治療難的患者人群，罕見病因為患者不多、開發(fā)困難，藥品價格普遍較高。一方面，通過基金會以多方共付的方式降低患者用藥負擔(dān)，可以解決一部分患者的用藥困難；另一方面，需要政策支持，讓醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)可以有合理回報，增強研發(fā)積極性。二者之間的兼顧就需要公益力量的介入。”（李慶）