近日，由中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)發(fā)起、阿斯利康支持的關(guān)愛罕見病患者的“舒入立量援助項(xiàng)目”正式啟動(dòng)，旨在向符合援助條件的患者援助藥品依庫珠單抗注射液。

    據(jù)估算，我國(guó)罕見病人數(shù)超2000萬，他們除了要經(jīng)受病痛折磨，還面臨治療難、用藥貴、無法融入社會(huì)等問題。全球僅有不到10%的罕見病有已批準(zhǔn)的治療藥物或方案，而被批準(zhǔn)上市的藥品由于開發(fā)成本較高，大多數(shù)患者家庭難以負(fù)擔(dān)。罕見病藥品可及、可負(fù)擔(dān)是患者家庭的殷切盼望，完善罕見病患者醫(yī)療保障對(duì)于防止“因病致貧”具有重要意義。

    中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)理事長(zhǎng)曹錫榮介紹了基金會(huì)過去26年中在全國(guó)34個(gè)省（市、區(qū)）、1000余個(gè)縣市區(qū)開展公益活動(dòng)的情況。受益群體超2億人次。近十年來，基金會(huì)捐資捐物折合人民幣超過兩百億元。

    曹錫榮表示，“當(dāng)前中國(guó)人罕見病、危重病的發(fā)病率依然較高，大病風(fēng)險(xiǎn)仍非單個(gè)家庭所能抵御。為成為我國(guó)醫(yī)療保障和醫(yī)療救助體系的有益補(bǔ)充，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金始終在探索和嘗試與多方社會(huì)資源整合，構(gòu)建多方共付模式以降低病患實(shí)際支付成本。使患者獲益。”

    中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院血液科主任韓冰教授表示，“目前我國(guó)大多數(shù)罕見病患者僅僅局限于頭痛醫(yī)頭、腳痛醫(yī)腳的對(duì)癥治療。這樣的治療效果實(shí)際上是很差的，很多患者因此導(dǎo)致并發(fā)癥嚴(yán)重影響生活質(zhì)量，甚至造成死亡。如果他們能夠得到規(guī)范化治療，就可以改善生活質(zhì)量，重新回歸正常的工作和學(xué)習(xí)。

    據(jù)悉，“舒入立量援助項(xiàng)目”計(jì)劃在全國(guó)范圍開展，預(yù)計(jì)覆蓋50余家項(xiàng)目醫(yī)院、110多名項(xiàng)目醫(yī)生、30余家項(xiàng)目藥房。項(xiàng)目將為確診為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、非典型溶血尿毒癥綜合征（aHUS）的低收入患者提供援助。在項(xiàng)目執(zhí)行期間，患者每自行使用依庫珠單抗藥品治療1個(gè)月，即可獲1個(gè)月治療所需的依庫珠單抗藥品援助，以此幫助患者得到長(zhǎng)期有效的治療。

    北京大學(xué)第一醫(yī)院腎內(nèi)科主任趙明輝教授分享了對(duì)開展患者援助項(xiàng)目的看法。他認(rèn)為，“現(xiàn)階段患者援助主要聚焦罕見病、疑難病、危重癥等影響大、治療難的患者人群，罕見病因?yàn)榛颊卟欢?、開發(fā)困難，藥品價(jià)格普遍較高。一方面，通過基金會(huì)以多方共付的方式降低患者用藥負(fù)擔(dān)，可以解決一部分患者的用藥困難；另一方面，需要政策支持，讓醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)可以有合理回報(bào)，增強(qiáng)研發(fā)積極性。二者之間的兼顧就需要公益力量的介入?！保ɡ顟c）