（上接05版）

    以他自己為例，每年的治療的費(fèi)用大約在11萬(wàn)人民幣左右，除去醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)的部分——尤其是2010年9月北京市衛(wèi)生局將血友病加入北京市門(mén)診特殊病之后，關(guān)濤自己每年只需要承擔(dān)2萬(wàn)多塊。

    當(dāng)然，絕大多數(shù)的罕見(jiàn)病患者都沒(méi)有這么幸運(yùn)?！坝幸环N罕見(jiàn)病叫黏多糖貯積癥，就是患者體內(nèi)因?yàn)槿狈σ环N酶而不能分解黏多糖，造成黏多糖堆積影響各器官運(yùn)行?，F(xiàn)在國(guó)外已經(jīng)有了一種針對(duì)這種病的藥物，一年大約花費(fèi)一百到兩百萬(wàn)。我國(guó)香港和臺(tái)灣已經(jīng)將這種藥納入了醫(yī)療保險(xiǎn)，但在大陸這個(gè)藥還沒(méi)有引進(jìn)上市?！秉S如方也承認(rèn)，罕見(jiàn)病人的最終出路只能靠政策、靠政府，“家庭是不可能承擔(dān)得了的”。

    “部分國(guó)外已有的罕見(jiàn)病藥物因國(guó)內(nèi)政策限制無(wú)法進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)；部分罕見(jiàn)病藥物價(jià)格昂貴，未能進(jìn)入醫(yī)保或商業(yè)保險(xiǎn)，患者家庭無(wú)力承擔(dān)。這是目前國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者遇到的最大問(wèn)題?！秉S如方告訴記者，此次“2012國(guó)際罕見(jiàn)病日中國(guó)區(qū)宣傳月活動(dòng)”的主要宣傳內(nèi)容就是進(jìn)行罕見(jiàn)病政策推動(dòng)。

    而實(shí)際上，在國(guó)外已經(jīng)有了相當(dāng)成熟的政策可以借鑒。美國(guó)上個(gè)世紀(jì)八十年代就制定了罕見(jiàn)病相關(guān)法案，對(duì)罕見(jiàn)病患者獲取醫(yī)療援助和社會(huì)保障提供了法律依據(jù)。韓國(guó)、日本、澳大利亞等國(guó)家也都有針對(duì)罕見(jiàn)病患者的特殊政策。我國(guó)臺(tái)灣地區(qū)也于2000年頒布了《罕見(jiàn)病防治及藥物法》，對(duì)罕見(jiàn)病藥物和相關(guān)治療費(fèi)用實(shí)行全額報(bào)銷(xiāo)。

    黃如方認(rèn)為，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)獨(dú)占、罕見(jiàn)病藥物特殊審批和政府補(bǔ)貼是國(guó)外常見(jiàn)的針對(duì)罕見(jiàn)病的優(yōu)惠政策?！昂币?jiàn)病藥品的研發(fā)費(fèi)用非常昂貴，動(dòng)輒上億，所以政府必須保證研發(fā)罕見(jiàn)病藥物的藥廠具有市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，也就是壟斷。否則罕見(jiàn)病藥品的需求本來(lái)就少，你剛研發(fā)成功就有人復(fù)制，藥廠成本都收不回來(lái)，就不會(huì)再搞研發(fā)了。在美國(guó)，這個(gè)獨(dú)占期是7年，在日本則是10年。”

    而“罕見(jiàn)病藥物特殊審批”則是指優(yōu)先審批或引進(jìn)藥物時(shí)省略臨床環(huán)節(jié)實(shí)行快速通道。關(guān)濤告訴記者，去年年底，國(guó)內(nèi)乙型血友病患者的唯一治療藥物——凝血酶原復(fù)合物在全國(guó)范圍內(nèi)發(fā)生不同程度短缺，部分地區(qū)甚至出現(xiàn)斷藥情況。在“中國(guó)血友之家”聯(lián)合眾多血友病患者的呼吁下，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局加快引進(jìn)了輝瑞公司的凝血九因子藥物。

    政府部門(mén)的推動(dòng)效果是顯而易見(jiàn)的?！敖衲?月份，輝瑞就向中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院捐贈(zèng)了200萬(wàn)單位凝血藥物。”關(guān)濤說(shuō)。

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    罕見(jiàn)病是指流行率很低，很少見(jiàn)的疾病，一般為慢性、嚴(yán)重性疾病，在我國(guó)尚無(wú)罕見(jiàn)病的官方定義，世界衛(wèi)生組織將罕見(jiàn)病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.065%~0.1%之間的疾病或病變。