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    以他自己為例，每年的治療的費用大約在11萬人民幣左右，除去醫(yī)保報銷的部分——尤其是2010年9月北京市衛(wèi)生局將血友病加入北京市門診特殊病之后，關濤自己每年只需要承擔2萬多塊。

    當然，絕大多數(shù)的罕見病患者都沒有這么幸運。“有一種罕見病叫黏多糖貯積癥，就是患者體內因為缺乏一種酶而不能分解黏多糖，造成黏多糖堆積影響各器官運行?，F(xiàn)在國外已經(jīng)有了一種針對這種病的藥物，一年大約花費一百到兩百萬。我國香港和臺灣已經(jīng)將這種藥納入了醫(yī)療保險，但在大陸這個藥還沒有引進上市?！秉S如方也承認，罕見病人的最終出路只能靠政策、靠政府，“家庭是不可能承擔得了的”。

    “部分國外已有的罕見病藥物因國內政策限制無法進入中國市場；部分罕見病藥物價格昂貴，未能進入醫(yī)?；蛏虡I(yè)保險，患者家庭無力承擔。這是目前國內罕見病患者遇到的最大問題?！秉S如方告訴記者，此次“2012國際罕見病日中國區(qū)宣傳月活動”的主要宣傳內容就是進行罕見病政策推動。

    而實際上，在國外已經(jīng)有了相當成熟的政策可以借鑒。美國上個世紀八十年代就制定了罕見病相關法案，對罕見病患者獲取醫(yī)療援助和社會保障提供了法律依據(jù)。韓國、日本、澳大利亞等國家也都有針對罕見病患者的特殊政策。我國臺灣地區(qū)也于2000年頒布了《罕見病防治及藥物法》，對罕見病藥物和相關治療費用實行全額報銷。

    黃如方認為，罕見病藥物市場獨占、罕見病藥物特殊審批和政府補貼是國外常見的針對罕見病的優(yōu)惠政策?！昂币姴∷幤返难邪l(fā)費用非常昂貴，動輒上億，所以政府必須保證研發(fā)罕見病藥物的藥廠具有市場獨占權，也就是壟斷。否則罕見病藥品的需求本來就少，你剛研發(fā)成功就有人復制，藥廠成本都收不回來，就不會再搞研發(fā)了。在美國，這個獨占期是7年，在日本則是10年?！?/p>

    而“罕見病藥物特殊審批”則是指優(yōu)先審批或引進藥物時省略臨床環(huán)節(jié)實行快速通道。關濤告訴記者，去年年底，國內乙型血友病患者的唯一治療藥物——凝血酶原復合物在全國范圍內發(fā)生不同程度短缺，部分地區(qū)甚至出現(xiàn)斷藥情況。在“中國血友之家”聯(lián)合眾多血友病患者的呼吁下，國家食品藥品監(jiān)督管理局加快引進了輝瑞公司的凝血九因子藥物。

    政府部門的推動效果是顯而易見的?！敖衲?月份，輝瑞就向中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院捐贈了200萬單位凝血藥物?！标P濤說。

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    罕見病是指流行率很低，很少見的疾病，一般為慢性、嚴重性疾病，在我國尚無罕見病的官方定義，世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總人口0.065%~0.1%之間的疾病或病變。